作者：赖盈法发布时间：2026-06-14 00:42:59 点击数：18402

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售后服务上门服务电话，智能分配单据：从基因编辑到无创治脑疾！上海交大医学院松江研究院多项原创成果破局医学难题

从大脑神经环路的精细解码，到基因编辑精准修复自闭症缺陷；从肠脑互动的神秘桥梁，到无创调控脑深部的“中国方案”。上海交通大学医学院松江研究院自成立以来，深耕基础研究这一科技创新的源头沃土，以多项“从0到1”的原创科研成果，交出了一份厚重的科创“松江答卷”。近三年，研究院持续深耕神经科学、脑疾病治疗、免疫学等前沿领域，产出一批具备国际影响力的突破性成果，切实践行“把基础研究做强做实”的科研使命。

上海交通大学医学院松江研究院

基因编辑与神经遗传疾病治疗实现里程碑式跨越

针对自闭症等神经发育疾病的治疗难题，研究院在基因编辑领域实现从机制探究到临床治疗的系列重大突破。研究团队首次完成中国孤独症人群大规模全外显子遗传学研究，阐明SRCAP基因突变诱发孤独症的分子机制，明确对应致病脑区与分子靶点。

在此研究基础上，团队依托单碱基编辑技术，打造精准“基因修复工具”，在全脑范围成功改善孤独症模型小鼠的神经发育状态与核心行为表型，接连实现三项关键技术突破：新型胞嘧啶单碱基编辑器，可精准修复特定基因致病突变；具备完全自主知识产权的高精度RNA单碱基编辑系统；新型腺嘌呤碱基编辑器，能够精准修复致病基因突变、逆转小鼠认知与社交缺陷，且全程无DNA双链断裂风险。系列成果为自闭症等神经疾病提供了安全、高效的基因治疗新方案，充分彰显我国基因编辑领域的自主创新能力。

神经环路调控领域攻关

神经环路机制解码取得重大发现与理论创新

在神经环路调控研究领域，研究院多支团队协同攻坚，成功解码情感、代谢、认知调控领域的多项核心科学谜题。徐天乐教授团队揭示腹侧海马特定神经元调控昼夜节律进食行为的核心机制，为肥胖、糖尿病等代谢疾病研发全新干预靶点；同时解析该脑区神经元调控恐惧记忆建立与消退的分子机制，为焦虑症、创伤后应激障碍等精神疾病研究提供全新思路。

张思宇研究员团队提出通过增强受损对侧脑区跨胼胝体抑制、治疗注意缺陷疾病的创新思路，解析了调控注意与情绪的基底前脑神经元子网络远距离交互机制。周文杰研究员团队首次发现脑桥新型下行痛觉调控中心，揭示其在生理、病理状态下调控痛觉上行传递的核心机理。系列研究成果极大丰富了人类对大脑情感、代谢、认知调控机制的科学认知。

脑疾病与进化适应研究

脑疾病与进化适应研究开辟新方向

研究院在脑疾病机制与进化适应研究领域斩获多项重要成果。张亮教授团队研究发现，高原适应物种的关键酶变异可促进中枢髓鞘形成与再生，据此揭示调控大脑白质完整性的全新路径，为多发性硬化等脱髓鞘疾病治疗提供新靶点。曾健雄研究员团队阐明疱疹病毒感染通过干扰特定酶活性、加速阿尔茨海默病进展的作用机制。李亚东研究员团队解析痛性失眠的核心调控环路，并联合徐天乐教授团队，揭示觉醒脑区分离投射调控记忆与情感的关键机制，成功改善阿尔茨海默病模型小鼠的认知与情感功能。

临床牵引与基础赋能

临床牵引与基础赋能成效显著

研究院始终坚持“临床牵引、基础赋能”理念，推动基础研究与临床应用高效衔接、深度融合。李亚东研究员团队首次揭示肠易激综合征患者情感障碍的“肠-脑轴”作用机制，证实临床药物地奥司明可有效改善相关情绪障碍。蔡时青研究员团队筛选获得新型小分子化合物，可显著修复缺陷离子通道功能，为囊性纤维化罕见病提供全新治疗策略。

在脑卒中研究领域，童小萍研究员团队发现可促进轴突髓鞘再生的天然化合物；高郑润润研究员联合科研团队，揭示外周免疫与中枢神经系统跨血脑屏障交互的核心机制，明确脑卒中后情绪障碍的免疫学病因，同时为经颅直流电刺激无创物理治疗的临床疗效提供全新理论支撑。此外，曹克磊博士首次发现常用小胶质细胞药理清除工具存在“中枢-外周”双重作用，为相关领域科研实验提供重要警示与参考。

神经调控技术研究

神经调控技术创新发展，为难治性脑病提供“中国方案”

聚焦难治性脑疾病物理治疗的重大临床需求，研究院持续推进神经调控技术原始创新。王杰研究员团队研发基于大脑影像的疾病“早期预警系统”，可更早、更精准识别青少年双相情感障碍；联合多家医院搭建经颅时间干涉电刺激技术，实现无创精准刺激大脑深部区域，为慢性疼痛等疾病提供非药物治疗新路径。同时，团队首次将大电流经颅交流电刺激技术应用于慢性失眠治疗。系列技术突破推动无创深脑刺激与脑病物理治疗迭代升级，为难治性脑病诊疗提供优质“中国方案”。

郑颂国教授（右二）团队探索肿瘤免疫治疗

肿瘤免疫治疗前沿难题攻克取得理论突破

针对肿瘤免疫治疗领域前沿难题，郑颂国教授团队在多个研究方向取得关键性突破。在黑色素瘤研究中，团队发现TOPK分子会抑制抗癌T细胞的抗肿瘤活性，靶向抑制该分子可有效增强T细胞杀伤能力，且能与抗PD-1治疗形成协同增效作用，为恶性肿瘤联合免疫治疗提供全新思路。

在自身免疫性疾病研究领域，团队阐明CD8?T细胞促进调节性T细胞分化的核心机制，为优化Treg细胞治疗自身免疫病提供全新策略。此外，团队在结直肠癌、系统性红斑狼疮、代谢性疾病及工程化外泌体治疗类风湿关节炎等多个研究方向，取得多项重要科研发现。

从基因编辑的精准修复，到大脑深部的无创调控，上海交大医学院松江研究院以一项项扎实的原创成果，让基础医学研究真正实现“立得住、用得上、有回响”。系列研究成果陆续刊发于《自然》《神经元》《细胞代谢》《生物精神病学》《癌症通讯》《生物医学科学杂志》《细胞报告》《电子生物医学》《国际免疫药理学》《医学通讯》《核酸研究》《JCI洞察》等多项国际权威学术期刊。

“华体汇(中国)的研究员有信仰、科研保障有力量、青年学子有希望。”松江研究院执行院长徐天乐教授表示，未来团队将持续深耕基础医学前沿赛道，攻坚关键核心技术，深化产学研医协同联动，加速科研成果从实验室走向临床一线，助力医学健康产业高质量发展。

■记者李天蔚文受访者供图

■编辑李天蔚

■栏目责编薛亮亮 ■栏目主编赵健

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上海交通大学医学院松江研究院

基因编辑与神经遗传疾病治疗实现里程碑式跨越

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■记者李天蔚文受访者供图

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